近日，一则关于《科学》（Science）报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡的信息引起关注。国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了该起临床试验死亡事件。
图为相关报道截图
7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。27日，新黄河记者从上海市杨浦区卫生健康委获悉，针对此事件，相关部门已经在跟进处理。有律师表示，若本次基因编辑临床试验存在伦理审查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵，相关责任主体需承担行政、民事责任，情节严重的还可能涉及刑事责任。
6岁女童接受临床研究治疗后身亡
2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一场临床研究治疗。聚焦由CHD3基因突变导致的SnijdersBlok-Campeau综合征（SNIBCPS）这一典型神经发育性疾病。这一疾病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。
据《科学》报道，该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇某某团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后，女童家属筹集了该试验的部分资金，超80万美元，决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要医生从女孩腰椎穿刺进入蛛网膜下腔，将数以万亿计携带碱基编辑器的AAV病毒缓缓注入她的脑脊液，希望这些病毒穿过整个中枢神经系统，把女孩体内错误的DNA字母改回来。
接受治疗第三天，女童出现肾脏迅速衰竭，血小板急剧下降的严重血液系统异常。之后不久，医院宣布该女童抢救无效死亡。医院伦理委员会随后认定，这次死亡“明确与本次基因编辑治疗相关”，最可能的原因正是AAV病毒诱发了剧烈免疫反应，最终导致致命性的血栓性微血管病。
直到《科学》联合知名学术诚信监督平台撤稿观察（RetractionWatch）展开调查，这起死亡事件才首次进入公众视野。调查过程中，多位基因治疗专家和生物伦理学家提出了一系列尖锐问题：父母是否真正被充分告知了治疗风险？猴子实验已经出现明显安全信号，为何人体试验仍然继续？
新黄河记者检索发现，今年2月上海交通大学医学院公众号曾发布名为《新春重磅！一日内Nature+2，交大医学院医工交叉与基因治疗双获重大突破！》的内容，其中提到仇某某教授、李某教授等团队联合在《自然》（Nature）发表了题为《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》的论文，不过，记者检索发现该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。目前，该文章已经被删除。
该论文目前已被删除（图据网络）
报道显示，论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。同时，在2025年9月，上海市杨浦区卫生部门对新华医院处以约3600美元（约2.4万元人民币）的罚款，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。
杨浦区卫生健康委：已在跟进
7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。该院强调，医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究，将根据调查情况严肃处理。
上海交通大学医学院发布情况说明
27日，新黄河记者联系上海市杨浦区卫生健康委员会，工作人员表示，相关部门的工作人员已经在介入跟进。此前，新黄河记者多次尝试联系仇某某团队，均未获回应。
陕西恒达律师事务所高级合伙人、知名公益律师赵良善认为，家属可追责主体主要为新华医院、上海交通大学医学院以及项目研究团队，可通过行政投诉、司法鉴定、民事诉讼三种途径维权。依据民法典第一千零八条规定，医疗机构及科研团队开展人体临床研究，负有伦理审批、风险告知、安全监护的法定义务。家属既可以向卫健、科技主管部门提交书面投诉，申请行政调查，也可申请损害鉴定确认过错因果关系，还可向法院提起民事诉讼，主张死亡赔偿金、丧葬费、精神损害抚慰金，并要求返还已支付的试验费用。
赵良善表示，若本次基因编辑临床试验存在伦理审查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵，相关责任主体需承担行政、民事责任，情节严重的还可能涉及刑事责任。依据《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》第四十六条，研究者违反知情同意相关规定开展研究，卫健主管部门可依法对机构、责任人员给予行政处罚和处分；依据该办法第四十八条，情节严重的可记入科研失信数据库，实施从业限制等联合惩戒。依据民法典第一千二百一十九条规定，未尽到说明警示义务造成受试者损害，应当承担民事侵权赔偿责任；倘若研究人员严重违规开展试验致人死亡，情节严重的，还可能涉嫌医疗事故罪承担刑事处罚。
赵良善解释，家属自行筹集资金参与本次试验，并不影响案件责任认定，也不能直接免除研究机构的赔偿义务。依据民法典第一千零八条第二款规定，进行临床试验的，不得向受试者收取试验费用。家属出资仅属于自愿承担研究相关开支，并不代表事前同意承担死亡风险，不构成自甘风险免责事由。
赵良善强调，过错认定依旧围绕项目审批、风险告知、诊疗操作、损害因果关系等事实综合判断，不能以家属付费参与试验为由，减轻医院及科研团队应当承担的法律赔偿责任。
来源：新黄河客户端记者 谭登方 郑旭
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